11 mesi fa, gli Stati Uniti La Food and Drug Administration (FDA) ha interrotto lo studio clinico di fase I/II “IGNITE DMD” di Solid Biosciences (SLDB) dopo che uno dei giovani pazienti coinvolti nello studio ha subito un “grave evento avverso”. Nonostante il paziente in questione si sia ripreso, nessun nuovo paziente abbia riportato eventi avversi così gravi e l’azienda abbia fornito alla FDA “informazioni e misure intese a migliorare la sicurezza del paziente” e “dati relativi ai miglioramenti del processo di produzione”, la FDA ha rifiutato di consentire la sperimentazione riprenderanno a luglio e hanno chiesto a Solid Biosciences di fornire ancora più informazioni sui suoi studi e sulle misure di sicurezza che ha proposto di aggiungere per riportare gli studi sulla buona strada. Ancora tre mesi avanti e... successo! Giovedì, Solid Biosciences ha confermato che la FDA ha “revocato la sospensione clinica” sui suoi studi, riconoscendo che la società ha “affrontato in modo soddisfacente tutte le questioni relative alla sospensione clinica”. In futuro, l'azienda prevede di rimuovere la maggior parte dei capsidi virali vuoti (il guscio proteico che contiene materiale virale) e di limitare il peso massimo dei bambini-pazienti che entreranno negli studi a 18 chilogrammi, in modo da ridurre la carica virale dell'SGT-001. terapia a cui sono esposti i pazienti. Come suggerisce il nome, gli studi IGNITE DMD di Solid Biosciences mirano a rallentare o invertire gli effetti della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica che causa degenerazione muscolare progressiva e debolezza soprattutto nei ragazzi dai due anni in su (il che spiega il basso peso massimo dei partecipanti allo studio). L'SGT-001 dell'azienda è una terapia genica che inietta in un paziente un virus modificato, contenente DNA codificato per risolvere i problemi che causano la malattia. Almeno, questo è ciò che dovrebbe accadere in teoria. Gli studi IGNITE DMD sono progettati per scoprire se funziona nella pratica e, grazie alla riconsiderazione della FDA, ora questi studi potranno riprendere, probabilmente nel primo trimestre del 2021. In una nota giovedì, l'analista di Chardan Gbola Amusa ha confermato che La decisione della FDA rimette lo sviluppo dell'SGT-001 sulla strada giusta per affrontare un'opportunità di mercato globale da 50 miliardi di dollari. Se approvato, il trattamento sarà una delle “relativamente poche” terapie geniche mai approvate per uso umano a livello globale, collocando Solid Biosciences in una posizione di leadership in questo mercato. E poiché i prodotti di terapia genica come SGT-001 sono considerati “nuovi, complessi e relativamente difficili da produrre”, le barriere all’ingresso in questo mercato per i concorrenti sarebbero significative. L’analista vede questa come una “vasta opportunità” – una non senza rischi, ma che potrebbe, se il trattamento si rivelasse efficace, far salire le azioni di Solid Biosciences dal prezzo attuale di 4 dollari e portarle fino a 12.50 dollari o più. Questo nuovo obiettivo di prezzo, tra l'altro, è più del doppio di quello che Amusa valutava l'azienda prima della decisione della FDA di giovedì e implica un rialzo del 208% rispetto ai livelli attuali. E infatti, Amusa riflette sul fatto che “con i progressi”, il trattamento “potrebbe portare SLDB significativamente oltre il nostro obiettivo di prezzo aggiornato di 12.50 dollari” – e nota ripetutamente che negli anni passati, le azioni Solid Biosciences hanno addirittura raggiunto “massimi di > 50 dollari/sh, ” il che implica che il potenziale rialzo potrebbe essere persino maggiore di quello che è disposto a postulare oggi. (Per vedere il track record di Amusa, fare clic qui) Nel complesso, SLDB detiene un rating di acquisto moderato dal consenso degli analisti, basato su 2 rating "buy" e 1 "hold". Le azioni vengono vendute a 4.06 dollari e l’obiettivo di prezzo medio di 7.17 dollari implica un potenziale di rialzo del 79%. (Vedi l'analisi delle azioni SLDB su TipRanks) Per trovare buone idee per il trading di azioni sanitarie a valutazioni interessanti, visita le migliori azioni da acquistare di TipRanks, uno strumento appena lanciato che unisce tutte le analisi azionarie di TipRanks. Dichiarazione di non responsabilità: le opinioni espresse in questo articolo sono esclusivamente quelli degli analisti presenti. Il contenuto deve essere utilizzato solo a scopo informativo.
11 mesi fa, gli Stati Uniti La Food and Drug Administration (FDA) ha interrotto lo studio clinico di fase I/II “IGNITE DMD” di Solid Biosciences (SLDB) dopo che uno dei giovani pazienti coinvolti nello studio ha subito un “grave evento avverso”. Nonostante il paziente in questione si sia ripreso, nessun nuovo paziente abbia riportato eventi avversi così gravi e l’azienda abbia fornito alla FDA “informazioni e misure intese a migliorare la sicurezza del paziente” e “dati relativi ai miglioramenti del processo di produzione”, la FDA ha rifiutato di consentire la sperimentazione riprenderanno a luglio e hanno chiesto a Solid Biosciences di fornire ancora più informazioni sui suoi studi e sulle misure di sicurezza che ha proposto di aggiungere per riportare gli studi sulla buona strada. Ancora tre mesi avanti e... successo! Giovedì, Solid Biosciences ha confermato che la FDA ha “revocato la sospensione clinica” sui suoi studi, riconoscendo che la società ha “affrontato in modo soddisfacente tutte le questioni relative alla sospensione clinica”. In futuro, l'azienda prevede di rimuovere la maggior parte dei capsidi virali vuoti (il guscio proteico che contiene materiale virale) e di limitare il peso massimo dei bambini-pazienti che entreranno negli studi a 18 chilogrammi, in modo da ridurre la carica virale dell'SGT-001. terapia a cui sono esposti i pazienti. Come suggerisce il nome, gli studi IGNITE DMD di Solid Biosciences mirano a rallentare o invertire gli effetti della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica che causa degenerazione muscolare progressiva e debolezza soprattutto nei ragazzi dai due anni in su (il che spiega il basso peso massimo dei partecipanti allo studio). L'SGT-001 dell'azienda è una terapia genica che inietta in un paziente un virus modificato, contenente DNA codificato per risolvere i problemi che causano la malattia. Almeno, questo è ciò che dovrebbe accadere in teoria. Gli studi IGNITE DMD sono progettati per scoprire se funziona nella pratica e, grazie alla riconsiderazione della FDA, ora questi studi potranno riprendere, probabilmente nel primo trimestre del 2021. In una nota giovedì, l'analista di Chardan Gbola Amusa ha confermato che La decisione della FDA rimette lo sviluppo dell'SGT-001 sulla strada giusta per affrontare un'opportunità di mercato globale da 50 miliardi di dollari. Se approvato, il trattamento sarà una delle “relativamente poche” terapie geniche mai approvate per uso umano a livello globale, collocando Solid Biosciences in una posizione di leadership in questo mercato. E poiché i prodotti di terapia genica come SGT-001 sono considerati “nuovi, complessi e relativamente difficili da produrre”, le barriere all’ingresso in questo mercato per i concorrenti sarebbero significative. L’analista vede questa come una “vasta opportunità” – una non senza rischi, ma che potrebbe, se il trattamento si rivelasse efficace, far salire le azioni di Solid Biosciences dal prezzo attuale di 4 dollari e portarle fino a 12.50 dollari o più. Questo nuovo obiettivo di prezzo, tra l'altro, è più del doppio di quello che Amusa valutava l'azienda prima della decisione della FDA di giovedì e implica un rialzo del 208% rispetto ai livelli attuali. E infatti, Amusa riflette sul fatto che “con i progressi”, il trattamento “potrebbe portare SLDB significativamente oltre il nostro obiettivo di prezzo aggiornato di 12.50 dollari” – e nota ripetutamente che negli anni passati, le azioni Solid Biosciences hanno addirittura raggiunto “massimi di > 50 dollari/sh, ” il che implica che il potenziale rialzo potrebbe essere persino maggiore di quello che è disposto a postulare oggi. (Per vedere il track record di Amusa, fare clic qui) Nel complesso, SLDB detiene un rating di acquisto moderato dal consenso degli analisti, basato su 2 rating "buy" e 1 "hold". Le azioni vengono vendute a 4.06 dollari e l’obiettivo di prezzo medio di 7.17 dollari implica un potenziale di rialzo del 79%. (Vedi l'analisi delle azioni SLDB su TipRanks) Per trovare buone idee per il trading di azioni sanitarie a valutazioni interessanti, visita le migliori azioni da acquistare di TipRanks, uno strumento appena lanciato che unisce tutte le analisi azionarie di TipRanks. Dichiarazione di non responsabilità: le opinioni espresse in questo articolo sono esclusivamente quelli degli analisti presenti. Il contenuto deve essere utilizzato solo a scopo informativo.
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